Sinais e Sintomas de Doenças Raras

Tempo estimado de leitura:
4 min

Código CID-10

  • D47.02

Sinônimos

  • MS

Faixa etária

  • Mais comum em adultos maiores de 30 anos

Herança

  • Geralmente não é hereditário

Sintomas

  • Sintomas na pele incluem:
    • Coceira,
    • Vermelhidão,
    • Rubor,
  • Problemas gastrointestinais:
    • Queimação,
    • Dor abdominal,
    • Náusea,
    • Vômito,
    • Diarréia,
  • Sintomas Cardiovasculares:
    • Pressão baixa,
    • Coração acelerado,
    • Arrimia
    • Desmaios
    • Dores de cabeça.
  • Outros:
    • Falta de ar,
    • Dor nos ossos

Mastocitose Sistêmica: uma doença rara com muitas faces

A Mastocitose Sistêmica (MS) é um distúrbio sanguíneo raro, classificado como uma neoplasia mieloproliferativa. Ela ocorre quando os mastócitos — um tipo de glóbulo branco envolvido em reações alérgicas e na defesa imunológica — se acumulam de forma anormal em um ou mais órgãos. Esses órgãos podem incluir a pele, medula óssea, fígado, baço, linfonodos ou intestinos.

A MS pode variar desde formas leves e assintomáticas até doenças agressivas que afetam significativamente a função dos órgãos e a sobrevivência.

Coceira e vermelhidão são alguns dos primeiros sinais da Mastocitose Sistêmica.

Tipos de Mastocitose Sistêmica

A Organização Mundial da Saúde (OMS) identifica vários subtipos de MS:

  • Mastocitose cutânea (MC): afeta principalmente a pele, comum em crianças.

  • Mastocitose Sistêmica Indolente (MSI): progressão lenta, sintomas geralmente leves.

  • Mastocitose Sistêmica com neoplasia hematológica associada (MS-AHN): MS combinada com outro câncer do sangue.

  • Mastocitose Sistêmica Agressiva (MSA): rara, de progressão rápida, com danos a órgãos.

  • Leucemia de mastócitos (LM): extremamente rara, muito agressiva.

  • Sarcoma de mastócitos: tumor maligno de mastócitos.

  • Mastocitoma: tumor localizado de mastócitos, geralmente na pele.

O curso clínico e o prognóstico variam bastante dependendo do subtipo.

Sintomas

Os sintomas podem envolver múltiplos sistemas devido ao acúmulo de mastócitos e à liberação de substâncias inflamatórias (mediadores):

  • Pele: coceira, vermelhidão, rubor, lesões maculopapulares

  • Gastrointestinal: azia, dor abdominal aguda, náusea, vômitos, diarreia

  • Cardiovascular: pressão baixa, batimento acelerado, arritmias, desmaios, dores de cabeça

  • Respiratório: falta de ar

  • Musculoesquelético: dor óssea, osteoporose, fraturas patológicas

  • Outros: fígado aumentado (hepatomegalia), acúmulo de líquido (ascite), baço aumentado, má absorção, perda de peso – mais comuns na MSA.

Diagnóstico

O diagnóstico dessa doença rara é complexo e exige, portanto, uma combinação de exames clínicos, laboratoriais e de biópsia.

Principais etapas diagnósticas incluem:

  • Avaliação cutânea: observar lesões cutâneas maculopapulares

  • Biópsia de medula óssea ou órgão: identifica aglomerados multifocais de mastócitos

  • Exames laboratoriais:

    • Tripsina sérica maior que 20 ng/mL indica aumento da atividade dos mastócitos>

    • Detecção da mutação c-kit nos mastócitos

    • Imuno-histoquímica: marcadores CD117(+), CD2(+) e/ou CD25(+) nos mastócitos

Critérios de diagnóstico

É necessário ao menos 1 critério maior e 1 menor, ou 3 critérios menores, para confirmar a MS.

Tratamento

O manejo depende do subtipo da doença, da idade do paciente e da saúde geral.

  • Medidas gerais para todos os pacientes com MS:

    • Educação do paciente

    • Evitar fatores que desencadeiam ativação dos mastócitos (ex.: certos alimentos, medicamentos, picadas de insetos)

    • Tratamento sintomático para efeitos relacionados aos mediadores (ex.: anti-histamínicos)

  • Para MSA com dano a órgãos:

    • Midostaurina (terapia de primeira linha; eficaz em ~60% dos pacientes)

    • Outras opções: Interferon-α, cladribina, glicocorticoides

    • Terapias experimentais: anticorpos monoclonais (ex.: gemtuzumabe)

    • Raramente: transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas

O que fazer em caso de suspeita?

Havendo suspeita de MS, busque atendimento médico para obter orientação adequada. Nunca inicie um tratamento por conta própria, pois pode fazer mal à sua saúde. As informações deste conteúdo são de caráter educativo.

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Referências Bibliográficas

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